식품의약품안전처가 뒤센근이영양증 치료제 아감리현탁액을 글로벌 혁신제품 신속심사 프로그램인 ‘GIFT 제70호’ 품목으로 지정하고 허가 심사에 속도를 내고 있다. 넥세라파마코리아가 신청한 해당 의약품은 기존 치료법이 없다는 사유로 지난 5월 15일 신속심사 대상에 올랐으며, 미국과 유럽에서는 이미 희귀의약품으로 지정돼 품목 허가를 완료한 상태다.

희귀질환 치료제 도입 시 건강보험 재정 부담을 완화하기 위해 적용되는 위험분담제 모델도 점차 다변화하는 추세다. 앞서 초고가 약제로 평가받는 척수성근위축증 유전자 치료제 졸겐스마는 사후 임상 평가 조건과 위험분담제가 결합해 건강보험에 등재됐다. 또 소아 신경모세포종 치료제 콰지바주는 환급형, 총액제한형, 성과기반환급형 등 세 가지 위험분담제 유형이 동시에 적용되며 약가 협상 기간을 크게 단축했고, 척수성근위축증 치료제 스핀라자는 환자 운동기능평가 결과에 따라 급여를 유지하는 사후 모니터링 방식을 채택해 운영 중이다.

보건복지부는 올해 1월 ‘희귀·중증난치질환 지원 강화방안’을 발표하고 희귀질환 치료제의 건강보험 등재 기간을 최대 240일에서 100일 이내로 단축하는 방안을 제시했다. 지난 3월 건강보험정책심의위원회에서 의결된 이 방안은 5월 27일 공청회에서 구체화됐다. 권병기 보건복지부 건강보험정책국장은 이 자리에서 “신속 등재 이후 면밀한 사후평가를 통해 급여적정성을 점검하는 시범사업 추진방안을 마련했다”고 밝혔다. 시범사업은 식약처 허가부터 심평원 급여 평가, 건보공단 약가 협상을 병행하며, 약가 협상 기간을 기존 60일에서 30일로 단축하는 방안도 포함됐다.

아감리현탁액은 GIFT 지정으로 우선 검토 경로에서 허가 심사가 진행 중이며, 허가 완료 후 약평위 심의·약가 협상 단계가 이어져 100일 신속등재 시범사업이 적용될 수 있다. 졸겐스마·콰지바주 등에서 축적된 위험분담제·사후평가 모델이 이번 첫 사례에서 어떻게 적용될지가 주목된다.